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Dan de alta al primer niño con Leucemia Aguda tratado con terapias CAR-T Estos nuevos tratamientos están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente que se extraen de su sangre y que son modificados genéticamente para atacar al cáncer

Todo Disca Por Todo Disca
29/01/2020 19:37
en Discapacidad
Investigación

Investigación

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El proceso de fabricación del medicamento dura aproximadamente un mes. Las terapias CAR-T están indicadas para ciertos tipos de cáncer (leucemias o linfomas) en pacientes que no han respondido a los tratamientos convencionales.

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El Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz ha dado el alta a su primer paciente pediátrico tratado con terapia CAR-T. El centro ha sido designado por el Ministerio de Sanidad como centro de rescate para administrar la terapia CAR-T en pacientes pediátricos.

El Hospital La Paz se considera Centro Europeo Cualificado para la administración de este medicamento denominado KYMRIAH®.

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En este caso, el paciente, un varón de 11 años de edad con diagnóstico de LLAB, recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos en el Hospital La Paz.

Al mes de tratamiento, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad. Además, la tolerancia al medicamento ha sido excelente, sin efectos adversos relevantes. Actualmente, un segundo paciente está recibiendo este mismo tratamiento de terapia CAR-T.

Los medicamentos CAR-T han supuesto un cambio en el tratamiento de la LLA-B debido a los buenos resultados que han conducido a su comercialización. No obstante, la administración de esta terapia requiere la intervención de un equipo multidisciplinar de profesionales. Todo ello para garantizar la calidad y seguridad en todo el circuito de fabricación y administración.

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En la lucha contra el cáncer, las estrategias de inmunoterapia representan un cambio sustancial que amplía el espectro de posibles tratamientos disponibles, aunando resultados satisfactorios con un nivel de toxicidad aceptable respecto a quimioterapias convencionales.

Ayudas a la investigación en terapias avanzadas

Esto ha hecho que el Hospital Universitario La Paz se implique activamente en el desarrollo de las Terapias CAR-T a través del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular, liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, y la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas.

Este grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital (CAR-T académico). Este avance ha sido denominado como CAR45RA-NKG2D, dirigido a leucemias no B y a tumores sólidos, con potentes resultados preclínicos. Una de sus ventajas, frente al resto de Terapias CAR-T actuales, es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata.

Este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicado en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento.

Recientemente la Asociación Española contra el Cáncer (AECC) ha otorgado al grupo del doctor Antonio Pérez Martínez una ayuda de 800.000 euros para investigar con este CAR-T académico en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado.

Asimismo, el Fondo de Investigación Sanitaria (FIS) del Instituto de Salud Carlos III, en su Convocatoria de Proyectos de Investigación Clínica Independiente de la Acción Estratégica en Salud, y en el marco del Plan Estatal de Investigación Científica y Técnica y de Innovación 2017-2020, ha otorgado a este grupo una ayuda de 1.246.190 euros para la investigación de este CAR-T en niños, adolescentes y adultos jóvenes con tumores de alto grado recurrentes/refractarios del sistema nervioso central.

Estrategia Regional de Terapias Avanzadas

En marzo, el Ministerio de Sanidad designó a los Hospitales Gregorio Marañón y el Niño Jesús como centros para la administración de estas terapias. Desde entonces, se han evaluado un total de 37 pacientes. Asimismo, se designó al Hospital La Paz como centro de apoyo.

No obstante, la Comunidad de Madrid cuenta con otros seis hospitales con capacidad y experiencia para tratar a pacientes con estas nuevas terapias. Tales son los hospitales 12 de octubre, La Princesa, Ramón y Cajal, Fundación Jiménez Díaz, San Carlos y el Puerta de Hierro.

El objetivo ha sido organizar de forma segura la utilización de estos medicamentos en unas condiciones que garanticen una seguridad. Además, incorpora la visión estratégica para impulsar la investigación pública, así como la traslación de ésta a la práctica clínica y la fabricación propia de los CAR-T académicos.

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