Pfizer ha presentado los últimos resultados del ensayo clínico de PF-06939926. Este estudio es una posible vía de terapia génica en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La compañía biofarmacéutica hizo oficial dicho trabajo en el contexto de la 25º Conferencia Anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) que tuvo lugar en Orlando (Estados Unidos).
Pfizer presentó los resultados preliminares de un estudio de Fase Ib actualmente en marcha. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de esta potencial terapia génica.
Los datos presentados corresponden a seis pacientes varones entre seis y 12 años con DMD y capacidad de deambulación. Estos recibieron una dosis única intravenosa de 1E14 genomas de vector/kilogramo (vg/kg) o 3E14 vg/kg de PF-06939926.
«La terapia génica para los desórdenes monogenéticos se encuentra en una etapa inicial de su evolución, y los datos iniciales que hemos obtenido en nuestro estudio para DMD son un ejemplo del potencial que tiene esta vía para cambiar las vidas de los pacientes», afirmó el vicepresidente senior y director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer, Seng Cheng.
Efectos adversos comunes
La administración de PF-06939926 provoca varios efectos adversos comunes. Alguno de ellos son las náuseas, vómitos, disminución de apetito, cansancio y/o fiebre, que sucedieron a los pocos días de la administración del fármaco en cuatro de los seis participantes.
Además, tal y como recoge el portal actasanitaria, un paciente fue hospitalizado durante dos días para la administración de antieméticos intravenosos y reposición de fluidos. En todos los casos, los vómitos y la fiebre se resolvieron en dos y cinco días y los otros síntomas en una o tres semanas.
Nuevos ensayos
La compañía estadounidense pretende continuar con el ensayo incluyendo a 12 niños con DMD de entre cinco y 12 años con capacidad de deambulación.
De acuerdo con el diseño original del estudio, no se incorporarán más pacientes hasta que se analicen datos específicos adicionales de seguridad, de acuerdo con el Comité Externo de Monitorización de Datos que supervisa el estudio.
Pfizer está planificando un estudio de Fase III, global, aleatorizado y controlado con placebo que se espera que comience en la primera mitad de 2020, con un proceso de fabricación de escala comercial.
