La esclerosis múltiple es un trastorno que se produce cuando el sistema inmunitario ataca el encéfalo y la médula espinal. Pero ahora ha salido a la luz una noticia esperanzadora para este colectivo, ya que un ensayo clínico dirigido por la Clínica Cleveland, de Estados Unidos, ha descubierto un nuevo fármaco que retrasa la progresión de la discapacidad.
Los primeros resultados revisados por pares del ensayo de Fase 3 HERCULES se han publicado en el ‘New England Journal of Medicine’. Además, explican que se presentan simultáneamente durante una sesión plenaria de ensayos clínicos en la Reunión Anual 2025 de la Academia Estadounidense de Neurología en San Diego.
El nuevo fármaco que frena la esclerosis múltiple
El medicamento del que hablamos es el tolebrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton oral en investigación. En este sentido, hablamos de un grupo de medicamentos desarrollados originalmente para tratar linfomas y trastornos sanguíneos relacionados, ha demostrado un retraso del 31% en el inicio de la progresión de la discapacidad confirmada (CDP) a los seis meses en pacientes con esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS) no recurrente.
Los expertos señalan que tolebrutinib es un tratamiento eficaz para la EMSP no activa, una forma de la enfermedad para la que actualmente no existen tratamientos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
Robert Fox es el utor principal del artículo, presidente del Comité Directivo Global de HERCULES y neurólogo del Centro Mellen para la Investigación y el Tratamiento de la Esclerosis Multiple en la Clínica Cleveland. En unas declaraciones ha informado que «este es el primer ensayo clínico que muestra un efecto positivo en retrasar la progresión de la discapacidad en la EMSP no recurrente, una forma posterior de la enfermedad en la que la función neurológica empeora gradualmente con el tiempo y la discapacidad aumenta implacablemente».
«Los hallazgos demuestran el impacto del fármaco en la neuroinflamación crónica del sistema nervioso central, un factor clave de esta discapacidad gradual observada en la EMSP», desarrolla el doctor Fox. «El fármaco ofrece el potencial para una nueva clase de medicamentos para el tratamiento de la EM, la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes».
Los resultados del estudio: tolebrutinib reduce la progresión de la discapacidad
Durante el estudio, hubo pacientes que recibieron tolebrutinib y otros un comprimido de placebo equivalente. Los resultados no tardaron en salir a la luz. La incidencia acumulada de progresión de la discapacidad confirmada a los seis meses fue del 22,6% en el grupo de tolebrutinib frente al 30,7% en el grupo placebo, lo que representó una reducción del 31% con tolebrutinib en comparación con placebo.
De esta forma, se observó un grado similar de reducción del riesgo en el tiempo transcurrido hasta la progresión de la discapacidad confirmada a los tres meses. Una mayor proporción de pacientes logró una mejoría de la discapacidad con la terapia, con una tasa de mejoría de la discapacidad confirmada a los seis meses del 8,6% frente al 4,5% con placebo.
Eso sí, debemos de tener en cuenta que tolebrutinib se encuentra actualmente bajo revisión por la FDA. «De aprobarse, el medicamento probablemente requerirá un monitoreo intensivo de las enzimas hepáticas durante los primeros tres meses de tratamiento, con un monitoreo menos frecuente posteriormente. Parece que aproximadamente uno de cada 200 pacientes presentará una elevación grave de las enzimas hepáticas durante los primeros tres meses de uso, por lo que es importante un monitoreo cuidadoso, y el medicamento debe suspenderse inmediatamente en aquellos pacientes con elevaciones de las enzimas hepáticas».
