Investigadores italianos han descubierto un compuesto químico que podría tener el potencial para convertirse en un nuevo fármaco para el tratamiento de los síntomas del autismo y síndrome de Down, así como de otros trastornos neurológicos.
Estos resultados han permitido obtener esta conclusión, viéndose reducidas las dificultades a la hora de realizar tareas cognitivas e interacciones sociales y mitigó los comportamientos repetitivos, muy comunes de enfermedades como las mencionadas.
Con estos resultados, los investigadores buscan crear una empresa, con apoyos de inversores, para continuar el desarrollo de este compuesto y convertirlo en un tratamiento para pacientes.
Estos descubrimientos recientes, en esta línea de investigación, son el resultado de un esfuerzo conjunto de dos equipos de investigación italianos guiados por Laura Cancedda y Marco De Vivo, en el Instituto Italiano de Tecnología (IIT).
Ambos investigadores han trabajado mutuamente en esta línea de investigación. Por su parte, el grupo de De Vivo diseñó las nuevas moléculas con la ayuda de métodos computacionales y las sintetizó, mientras que el laboratorio de Cancedda se centró en extensas pruebas biológicas sobre los efectos de tales compuestos.
El resultado final ha dejado un prometedor compuesto químico. Este postula a ser un «candidato a fármaco» por no haber sido aún aprobado como medicamento. Sin embargo, posee el potencial necesario para optar a convertirse en fármaco en poco tiempo.
Importante papel en la proteína NKCC1
Los investigadores se centraron en el efecto de las moléculas del candidato a fármaco en la proteína NKCC1, una idea muy prometedora sobre la que actuar con fármacos destinados a tratar trastornos cerebrales.
La NKCC1 ejerce de transportador para algunas clases de iones en el cerebro, y su correcta concentración es crucial para la función cerebral. En varios trastornos cerebrales como el síndrome de Down, el autismo y la epilepsia, la concentración de tales iones en el cerebro no está regulada como debería porque la NKCC1 no funciona con normalidad.
Sin efectos secundarios indeseados, no como sucede con otros medicamentos inexistentes que son inhibidores, el descubrimiento de este compuesto pretende bloquear potente y selectivamente a la NKCC1. Esto podría suponer un gran avance para personas con autismo o síndrome de Down.