FDA, la agencia del medicamento de Estados Unidos, ha aprobado la terapia génica para la atrofia muscular espinal con zolgensma, de los laboratorios Novartis, (AME).
La atrofia muscular es una enfermedad genética rara muy grave que puede llegar incluso a ser mortal. Por ello, la FDA ha aprobado zolgensma para niños menores de dos años con AME. Dentro de este sector se encuentran aquellos que aún no han mostrado ningún síntoma y los recién nacidos con la forma más mortal de la enfermedad.
Zolgensma ha sido valorado en dos millones de dólares, lo que lo convierte en el medicamento más caro de mundo, informa Reuters.
Cura cercana si se toma desde que nace
Vas Narasimhan, presidente ejecutivo de Novartis, describe zolgensma como una cura cercana para la AME, siempre y cuando se aplique desde el momento en el que nace. Eso sí, el fármaco solo tiene una durabilidad de cinco años, por lo que se encuentran a la espera de conseguir también su aprobación por las autoridades sanitarias de Europa y Japón.
La atrofia muscular, que afecta alrededor de uno de cada 10.000 nacimientos, provoca parálisis, problemas respiratorios e incluso, la muerte en sus versiones más graves, que están presente en un 50 y 70% de los bebés que nacen con ella.
Cabe destacar que, desde el pasado año 2016, existe spinraza, otro medicamento con el que tratar la AME, que fue aprobado por los laboratorios Biogen, cuyo coste es de 750.000 dólares el primer año y 375.000 en los años posteriores.